英矽智能的AI制药实验:从10年10亿美元到药物研发基础设施
英矽智能的核心价值不只是“AI做药”的概念,而是用Pharma.AI、自动化实验室、AI原生管线和全球BD,把药物发现从经验驱动的试错流程改造成数据、算法、实验和临床验证共同迭代的系统。

英矽智能的AI制药实验:从10年10亿美元到药物研发基础设施

研发一款新药,真的必须走完十年周期、烧掉十亿美元,最后还要承受高概率失败吗?在传统医药行业里,这几乎是一条默认规律。从靶点发现、先导化合物筛选,到临床前研究、临床试验、注册审批,每一步都充满不确定性。新药研发最残酷的地方不是投入大,而是投入了大量时间和资金之后,依然可能在某个关键节点失败。

过去评价一家创新药企,通常看三件事:靶点够不够新,管线够不够硬,临床数据够不够扎实。AI制药出现之后,行业开始面对另一个问题:如果药物研发的底层流程被重构,创新药公司的竞争力会不会被重新定义?

英矽智能值得关注的地方,正是在这里。它不是简单把AI当作辅助筛选工具,而是试图用生成式AI重构药物发现的全流程。关键不只是“AI帮我筛一个分子”,而是AI是否能真正参与疾病机制理解、靶点发现、分子生成、候选药物优化、临床推进这一整套系统过程。

研发一款新药,是否还必须十年十亿美元

AI制药重构药物研发流程

传统药物研发更像是在人类经验驱动下做大量试错。科学家提出假设,团队围绕假设筛选化合物,实验验证,再不断迭代。这个过程严谨,但效率低、周期长、失败率高。

AI制药想改变的正是这种试错模式。它希望通过数据、算法和生成式模型,把过去大量依赖人工经验的环节,变成更高效、更可计算、更可迭代的研发系统。过去是人从海量可能性里寻找方向,未来可能是AI先在巨大的生物学空间和化学空间里缩小范围,帮助研究团队更快锁定值得验证的方向。

英矽智能最有代表性的地方,是已经把AI发现和设计的药物推进到临床IIa阶段。这件事的意义不只是AI设计了一个分子,而是AI制药开始从概念验证走向真实临床验证。医药行业真正有价值的不是模型参数,也不是论文故事,而是药物能不能进入人体,能不能在临床里证明有效性和安全性。

AI可以加速发现,但不能跳过临床。AI可以提高命中率,但不能消灭生物学复杂性。AI可以缩短早期研发周期,但最终还是要接受真实世界、患者差异、监管体系和长期安全性的检验。

创新药回暖与BD交易,重新点燃市场信心

创新药BD交易回暖

2026年开年,创新药市场的热度重新起来。一方面,前一阶段投资市场经历回调之后,资金情绪开始修复;另一方面,一系列BD交易持续提振行业信心。

荣昌生物与AbbVie围绕RC148达成合作,首付款达到6.5亿美元,总金额接近50亿美元。英矽智能在1月初与施维雅达成研发合作,总金额最高8.88亿美元,首付款和近期研发付款最高3200万美元,并成为2026年中国生物医药领域开年的标志性BD之一。

这些交易背后有一个共同逻辑:中国创新药正在越来越多地进入全球买方市场的视野。过去中国药企更多被认为是跟随者,做me-too、fast follow、工程化能力和成本效率。今天,随着AI、自动化实验、生物数据和药物发现平台融合,中国创新药企业在某些新技术范式里开始有机会与全球巨头站到同一个起跑线上,甚至在细分方向形成技术先发优势。

这并不意味着中国药企已经全面领先,也不意味着AI能解决所有疾病。更准确的说法是:当研发工具发生变化,产业格局就可能重新洗牌。过去靠资本、经验和管线堆出来的优势,未来可能会被数据、算法、平台和临床转化效率重新定义。

Alex Zhavoronkov:从半导体、衰老研究到AI制药

Alex Zhavoronkov与英矽智能发展时间线

英矽智能的创始人Alex Zhavoronkov出生于拉脱维亚,后来在加拿大成长并接受教育。他在加拿大女王大学获得计算机科学和商学相关训练,早期职业生涯从半导体行业开始,曾在后来被AMD收购的芯片公司工作。这段经历让他很早感受到技术驱动的巨大变革力量。

真正改变方向的,是他对生命科学,尤其是衰老过程的长期兴趣。他后来进入约翰斯·霍普金斯大学攻读生物技术,又在莫斯科国立大学获得生物物理学和生物信息学博士学位,完成了从信息技术到生命科学的跨界转型。

2014年,Alex在美国巴尔的摩创立英矽智能,愿景是利用人工智能加速药物研发,尤其是与衰老相关疾病的药物研发。公司名字里虽然带有“智能”,但方向从一开始就很明确:把AI放进药物发现和生命科学创新的核心流程。

早期发展并不顺利。2017年前后,AI制药还没有今天的行业共识,英矽智能一度面临资金链压力。Alex甚至变卖个人房产维持公司运营,把全部精力投入到事业里。真正的转折,发生在与中国医药产业生态的连接之中。

药明康德的21天挑战,给了英矽智能行业信用

英矽智能与中国的关键交汇点,来自药明康德创始人李革提出的一次挑战。问题很具体:能不能在极短时间内,利用AI平台针对一个特定靶点,设计出具备生物活性的新型化合物?

这不是抽象演示,而是用成果说话的测试。Alex团队接受挑战后,用21天完成了分子设计。随后,药明康德团队接手合成与生物学验证,大约又花了23天。最终,多个测试化合物显示出良好活性,证明英矽智能的平台并不只是概念展示,而能够在真实药物发现任务中产生可验证结果。

这次挑战的意义远超一次技术演示。它给英矽智能带来了行业信用,也帮助公司渡过早期资金压力。2018年6月,药明康德旗下风险投资基金领投英矽智能新一轮战略融资,金额约600万美元。对一家当时仍处于信任建立阶段的AI制药公司来说,这笔钱重要,来自药明康德的产业认可更重要。

2019年,英矽智能把总部迁往香港,并在上海张江设立研发中心。中国的CXO基础设施、药物研发人才、实验验证能力和产业生态,成为其后续发展的重要支撑。AI制药不是只靠算法就能成立的行业,算法必须接上真实实验、真实管线和真实产业协作。

AI速度与制药严谨性,必须由组织结构调和

AI和制药的节奏天然不同。AI追求快速迭代、模型更新和颠覆式创新;药物研发则要求稳定、可重复、可验证,并严格遵循科学规律和监管流程。一个不断快速试错,一个必须慢下来把证据链做扎实,这种速度差必须靠组织结构调和。

任锋的加入,是英矽智能的另一个关键节点。任锋有哈佛化学背景,长期在跨国药企和CRO行业从事小分子创新药研发,既理解传统制药的严格流程,也理解研发服务产业的项目推进逻辑。最初接触英矽智能时,他对AI制药同样保持谨慎态度;真正打动他的,是Pharma.AI平台已经能够在没有参考已有结构的情况下,基于靶点蛋白结构从头生成有潜力的分子。

2021年1月,任锋全职加入英矽智能,担任首席科学官;2022年6月,他成为联席CEO。由此,英矽智能形成了更清晰的双轮结构:Alex主导AI算法、平台迭代和技术前沿;任锋主导药物研发、实验验证和临床开发路径。

这种双CEO结构的价值,在于让AI想法尽快进入实验室,也让实验结果反过来约束AI模型。AI不能只停留在生成漂亮分子,制药也不能只沿用传统低效率试错。两者真正融合,才可能把早期发现效率、实验验证效率和临床推进效率连在一起。

Pharma.AI:生物学、化学与临床医学三大模块

Pharma.AI三大模块

Pharma.AI是英矽智能的核心平台,可以理解为由三个互相连接的模块组成。

第一是生物学模块,负责智能靶点发现。它像侦探一样在海量数据中寻找潜在新靶点,分析基因表达数据、科研文献、专利、临床试验信息等内容,并通过自然语言处理和多模态模型识别疾病机制与潜在干预点。靶点发现是新药研发的源头,如果源头判断错误,后续分子再漂亮也很难转化为有效药物。

第二是化学模块,负责智能分子设计。它通过化学引擎、生成式模型、生成对抗网络和强化学习,生成并优化新的分子结构。这个过程有点像语言模型生成文字,只不过输出对象不是字句,而是化学结构、空间构型和药物性质组合。分子不仅要“生成出来”,还要在活性、选择性、成药性、安全性和可合成性之间取得平衡。

第三是临床医学模块,负责临床结果预测和优先级筛选。AI可以快速生成很多候选分子,但如果每一个都依赖传统人工验证,效率优势会被大幅抵消。临床医学模块利用多模态数据和预测模型,对候选药物从早期临床推进到后期临床的成功概率进行评估,相当于在真正进入昂贵验证之前,再做一轮基于AI的风险筛选。

这三个模块连起来,才构成英矽智能与普通AI辅助工具的区别。单点工具只能帮助某一个环节提效,端到端平台则试图把疾病机制、靶点发现、分子生成、实验验证和临床判断贯通起来。

rentosertib:AI原生药物的临床验证样本

rentosertib临床推进路径

英矽智能最重要的明星管线,是用于特发性肺纤维化的rentosertib,早期代号包括ISM001-055/INS018_055。它的靶点是TNIK。特发性肺纤维化是一类进展性、预后很差的疾病,治疗选择有限,因此临床价值和未满足需求都很明确。

这个项目最能说明英矽智能的AI制药流程。研究团队先利用生物学模块,对比纤维化患者与健康人的基因数据,并分析大量文本资料,从二十多个潜在靶点中锁定TNIK。随后,团队围绕TNIK蛋白结构启动“生成、合成、测试、反馈”的循环,用化学模块做分子设计。整个过程中,研究人员合成不到80个化合物,经过几轮迭代就找到了临床前候选化合物。

从靶点发现到确认临床前候选化合物,英矽智能用了约18个月,花费约260万美元。传统路径中,仅早期候选化合物筛选往往就可能需要数年时间和大额投入。差距不在于AI让临床试验变便宜,而在于AI显著压缩了早期发现和候选物优化阶段的探索成本。

临床前研究中,rentosertib在肺纤维化小鼠模型上显示出疗效,并能够影响多个关键纤维化通路。2021年11月,它在澳大利亚启动微剂量人体试验;2022年初,在中国和新西兰启动一期临床,主要评估健康受试者中的安全性和耐受性。2023年,美国FDA授予其治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格。

2023年6月,IIa期临床在中国启动。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,纳入71名特发性肺纤维化患者,治疗周期12周。后续结果显示,rentosertib达到主要研究终点,安全性可控,耐受性良好。更值得关注的是,在60mg每日一次剂量组,患者用力肺活量平均提高98.4毫升,而安慰剂组平均下降20.3毫升。纤维化相关生物标志物也出现下调,临床信号与分子机制形成一定呼应。

这并不等于药物已经成功。IIa只是早期临床验证,样本量有限,治疗周期较短,后续还需要更大规模、更长周期的IIb和III期研究。但它已经提供了一个关键样本:AI原生药物不是只停留在计算机里,而是可以走到人体临床,并产生可讨论的疗效和安全性数据。

LifeStar1:把干实验和湿实验连成数据闭环

LifeStar1干湿实验闭环

AI制药的难点不只在“干实验”,还在“湿实验”。模型可以提出靶点假设、生成分子、设计实验方案,但这些想法必须通过细胞、动物、组织、测序、成像和化学合成等真实实验来验证。没有高质量湿实验数据反馈,AI平台很难持续进化。

英矽智能在2022年启动全自动化机器人实验室LifeStar1,目的就是把AI假设、实验设计、实验执行、数据采集和模型学习连成闭环。这个实验室占地约1600平方米,包含样本制备、高通量筛选、高内涵成像、二代测序等模块。

它不是简单把机械臂摆进实验室。真正重要的是闭环:AI基于生物医学数据库提出可验证假设,并设计实验方案;自动化系统执行细胞培养、高通量筛选、高精度重复任务;实验产生大量高质量数据;这些数据再反馈给AI系统,推动下一轮学习、优化和实验设计。

AI算法加机器人,构成了AI制药公司的核心基础设施。算法负责在巨大可能性空间里提出方向,机器人和自动化实验负责把方向快速转化为数据。未来实验室进一步向自主化发展,目标不是取代科学判断,而是减少低效重复劳动,提升实验一致性和数据质量。

避开最拥挤赛道,用AI原生管线形成可授权资产

英矽智能的管线布局并不追逐最热门、最拥挤的方向,而是更多聚焦纤维化、免疫、中枢神经、衰老相关疾病,也包括部分肿瘤方向。公司拥有多个临床阶段项目和一批早期项目,真正值得注意的是其中相当一部分是AI原生管线。

所谓AI原生,不是传统药企在已有分子上用AI做一点优化,而是从靶点发现到分子结构设计,都由AI平台深度参与。rentosertib/TNIK是其中最清晰的样本;ISM5411针对PHD靶点,方向与肠道屏障功能障碍相关,已推进到IIa阶段;ISM0303针对SHP2靶点,面向实体瘤,也进入IIa阶段,并存在联合用药探索空间。

如果与已经成熟的大型创新药企相比,英矽智能的管线数量和商业化成熟度并不算耀眼。但它的价值主张不完全一样。传统Biotech的核心资产是少数几条管线;AI Biotech的核心资产,是能不能持续生成新靶点、新分子和可推进管线。如果平台能力成立,管线不只是一次性资产,而是可以反复生产的资产。

这也是它获得较高估值的原因之一。市场并不只是在给单一临床项目定价,也在给“持续发现和授权管线的系统能力”定价。问题在于,这套系统最终仍然要被临床数据证明。

BD授权、平台服务与跨行业应用

英矽智能商业模式

英矽智能的商业模式可以分成三层。

第一层是核心BD,也就是管线授权。它通过AI和干湿实验闭环发现候选药物,再把有价值的项目授权给大型药企或合作伙伴。Servier交易最高总额8.88亿美元,首付款和近期研发付款最高3200万美元,就是这一模式的代表。此前英矽智能也与多家药企达成过大额授权合作,累计BD金额已经进入十亿美元级别。

这类收入验证了两件事。第一,AI研发出来的分子并不只是内部故事,外部药企愿意用真金白银购买选择权。第二,英矽智能的定位更接近“早期创新资产生产者”,而不是一定要自己把所有药物推进到上市销售的完整制药公司。

第二层是Pharma.AI平台授权和服务。全球头部药企中已有相当一部分使用其平台能力,典型客户包括赛诺菲、诺华等跨国药企。软件授权和服务的单笔金额通常远小于BD,但它能让平台能力更广泛地嵌入全球药物研发流程,并提供更稳定的合作入口。

第三层是跨行业应用。英矽智能也在探索把AI生成和自动化实验能力用于农业化学品、可持续燃料、先进材料等领域。这里的逻辑与AI for Science一致:只要问题可以被转化为分子设计、性质预测、实验验证和数据反馈,平台能力就可能延伸到医药之外。

上市之后,收入波动与临床风险必须一起看

英矽智能于2025年12月30日在港交所主板上市,募集资金22.77亿港元,是当年香港市场规模较大的生物科技IPO之一。上市之后,它获得了更强的资金支持和资本市场能见度,也必须面对更严格的财务与临床审视。

这类公司的财务报表不能用传统软件公司或成熟药企的方式机械理解。收入高度依赖BD节奏,一笔授权交易落地,收入会突然变好;如果交易确认延后,收入又会显得波动明显。上市材料中可以看到,2024年营收约8500万美元,仍处于亏损状态,但亏损有所收窄;2025年上半年收入约2700万美元,较2024全年口径明显下降。这种波动并不必然说明业务恶化,而是BD型收入天然不均匀。

真正关键的是三件事。第一,核心管线能否继续往后推进,尤其是rentosertib的IIb研究能否用更大样本、更长周期验证疗效和安全性。第二,平台能否持续产出可授权资产,而不是只依赖一两个明星项目。第三,BD收入能否逐步变成更稳定、可预测的曲线,而不是完全由单笔交易决定市场情绪。

这也是英矽智能估值里最大的矛盾:它展示了AI制药可能显著降低早期研发时间和成本,但它仍然是早期、高风险、临床验证压力很重的公司。AI提高的是研发效率,不是药物上市确定性。

英矽智能与晶泰科技:AI Biotech和AI-CRO的差别

英矽智能与晶泰科技模式对比

中国AI制药领域里,英矽智能和晶泰科技经常被放在一起讨论。两家公司都强调AI、机器人、自动化实验和药物研发效率提升,但当前业务定位并不相同。

英矽智能更像AI驱动的Biotech。它的核心是自己做AI原生管线,通过平台发现靶点、生成分子、推进早期临床,再通过BD授权把项目卖给大型药企。它的收入更多来自管线授权,盈利周期更长,风险更集中在临床验证和BD节奏上。

晶泰科技更像AI加机器人驱动的平台型科技公司,也可以理解为AI-CRO或AI for Science基础设施。它更强调给药企提供药物发现、性质预测、智能实验室等技术服务,收入更偏服务驱动,周期相对短,也更像研发效率提升者。

两条路径并不是完全分离。英矽智能也有平台服务,晶泰科技也会有自研探索。未来随着行业发展,两家公司可能越来越接近。但理解当前差别很重要:一个更重资产化地生产AI原生管线,靠BD兑现;另一个更强调平台服务和智能实验室,靠服务收入与合作网络兑现。

AI能加速发现,但不能跳过临床和监管

AI制药不能被神化。人类疾病极其复杂,尤其是肿瘤、纤维化、神经退行性疾病、免疫系统疾病,背后往往不是单一靶点就能解决的问题。AI能提高理解疾病和发现药物的速度,但不能替代临床医学,也不能替代长期验证。

对英矽智能来说,接下来最重要的事,是把核心管线继续向后推进。rentosertib的IIb研究会成为市场观察AI原生药物可信度的重要节点。如果IIb数据扎实,全球药企和资本市场对AI制药的信心会进一步增强;如果后续数据不及预期,市场也会重新审视AI早期发现效率与真实临床成功率之间的距离。

平台迭代同样重要。通用AI模型几个月就可能发生能力变化,AI制药平台也必须持续更新。算法、数据、自动化实验、临床预测模型都需要长期投入。头部地位不是上市之后自动稳固的,它要靠持续更聪明的平台、更高质量的数据、更强的临床转化效率来维持。

判断一家AI制药公司有没有长期价值,不能只看有没有大模型,也不能只看有没有合作订单。更要看四个问题:有没有高质量数据资产;有没有贯穿药物发现全流程的平台能力;有没有真实进入临床并持续推进的管线;有没有与全球药企合作并商业化兑现的能力。

AI制药的答案,由临床数据、商业订单和全球合作决定

AI制药的终局不是AI取代科学家,而是科学家、医生、算法工程师、药物化学家、临床团队围绕一个更高效的研发系统重新协作。未来真正强的创新药企,可能不再只是拥有几条管线的公司,而是拥有一套持续发现管线、优化管线、验证管线能力的平台型公司。

英矽智能的价值在于,它让AI制药不再只是实验室概念,而开始成为全球药物研发竞争中的真实变量。研发一款新药依然很难,疾病复杂性不会消失,临床失败风险也不会消失;但未来未必还必须按照过去那套十年十亿美元的低效路径走完。

真正需要警惕的,是把AI制药简单理解为泡沫或神话。它既不是万能答案,也不是毫无价值的概念包装。更准确的判断是:AI正在改变早期发现和实验迭代的效率,但最终价值必须由临床数据、商业订单和全球合作来证明。

如果英矽智能能持续证明这四件事同时成立,拥有高质量数据、端到端平台、临床阶段管线和全球商业合作,它就不只是一个AI软件公司,也不只是一个早期Biotech,而可能成为一种新的药物研发基础设施。